Успехи генной терапии

[Денис Балихин]

Ньюшин, пожалуй для науки Вы можете все же оказаться полезным - вроде лабораторной крысы. Сдайте-ка мне Вашу кровь. Экспериментально докажем у Вас наличие пары сотен генетических дефектов, а там, глядишь, подправим, подлечим и здоровеньким в мир отпустим.

отжог красава...

[Newshin]

отжог красава...

Слушать эфир радио Thalassa (Греция, online FM)
Слушать эфир радио Shyam (Индия, online FM)
...

[KPbI3]

Крыс - жалко.

Кроме того, креационисты дешевле, менее разборчивы в пище и быстрее размножаются в лабораторных условиях.

Они и на воле слишком быстро размножаются. Да и вреда на воле от них больше чем от крыс.

[Newshin]

Раскажите об успехах генной инженеии если можно

[Германец]

Раскажите об успехах генной инженеии если можно

Чуть позже, когда напишу статью по этой теме. Уже запланировано. Как в принципе и изложение о ГМО.

[Solovey]

а почему бы не проводить генную терапию для всего организма? какие могут быть проблемы? можно ли их обойти?

[Германец]

а почему бы не проводить генную терапию для всего организма?

Потому, как этого и не требуется. Наши клетки дифференцированы и организированы в органы, которые отвечают за определенную функцию в организме. И эта функция в связи с дефектным геном нарушена. Конечно, в других клетках присутствует тот же дефектный ген, но он на эпигенетическом уровне все равно деактивирован, тоесть по другому, он находится в не рабочем состоянии.
Именно поэтому важно добраться только до тех клеток, в которых дефектный ген активен и нарушает например обмен веществ.

какие могут быть проблемы?

А проблемы как раз возникают тогда, когда организм, инфицированный максимальным количеством трансвирусов, не спрособен с ними справиться с помощью своей иммунной системы. Она коллабирует. Другая проблема состоит в выборе и конструировании трансвируса, который в исходном виде несет в себе гены, отвечающие за патогенность. С одной стороны такой вирус должен обладать только их минимумом, с другой обязан оставаться способен проникнуть через две мембраны хозяина, клеточную и ядерную, а также иметь в наличии только те специфические ферменты, которые рестрингируют ДНК человека в строго определенном месте. А также по возможности в редких местах. Именно таких ферментов, которые также с успехом используются в лагораторных условиях, по закону подлости и в сравнительной относительности, очень мало. В силу этого обстоятельства интенсивно ведутся исследования на других патогенных организмах, которые имеют таковые в своем геноме. И самая главная проблема, что мы пока не в состоянии синтетизировать сами полновесные, активные белки, а вынуждены изолировать их из других организмов. Изредка это получается, как в случае с Tau-протеином, который в неправильной конформации является "возбудителем" болезни Альцгеймера. Но это скорее пока исключение из правила.

можно ли их обойти?

Да, пока осторожно выражаясь. С помощью локальной терапии. Оптимальный конструкт вируса, доскональное изучение данного генетического дефекта и новые методики, как например с действием si-RNA на посттранскрипционном уровне. Ее функция - разрушение дефектных транскриптов, при которой используется природная комплементарность нуклеотидов с параллельным лечением "здоровым" готовым продуктом - протеином.

[Solovey]

иммунитет реагирует на вылеченные клетки, а если провести терапию на весь организм, то оттаржения не будет. так?

[Германец]

иммунитет реагирует на вылеченные клетки, а если провести терапию на весь организм, то оттаржения не будет. так?

Нет, иммунная система человека реагирует на инородные протеины вирусов и поставляет организму энное количество макроклеток, лимфоцитов.

Здесь не понят сам смысл Вашего вопроса. Апоптоз сам по себе - одно из явлений действия иммунитета. А если Вы инфицируете весь организм таким количеством вирусов, что он не способен больше справиться с инфекцией, то как раз и начнется массовый апоптоз клеток, ведущий к коллабированию многих органов сразу.

[Solovey]

а подвержены ли иммунному ответу генномодифецированные клетки?

[Германец]

а подвержены ли иммунному ответу генномодифецированные клетки?

сами по себе здоровые клетки с одним небольшим изменением в ДНК, нет. В принципе. Например такое наблюдается при латэнтном жизненном состоянии вируса, геном которого внедрен в нашу ДНК.

Здесь играет свою роль, в каком именно месте "затаился" чужеродный генетический материал. В репетитивной ДНК он может находиться весь жизненный цикл клетки, без всяких последствий. Поэтому необходимо при сборке вектора заранее предусмотреть, куда внедрится его геном.
А если при данной модификации ДНК расщепить какой-нибудь другой ген, то тогда конечно может и иньицироваться апоптоз. А может и бесконтрольный рост клетки. В зависимости от того, какой ген делетирован.

[Solovey]

спасибо за ответы
и у меня последний вопрос, не будет ли массового апоптоза клеток после введения большого количества вирусных векторов, если зарание подавить иммунитет?

[Германец]

спасибо за ответы
и у меня последний вопрос, не будет ли массового апоптоза клеток после введения большого количества вирусных векторов, если зарание подавить иммунитет?

Хороший вопрос. На него я точного ответа не знаю, но если есть подобные клинические опыты в буббле(палатка со стерилизованным воздухом, в принципе там все простерилизировано), то дам ссылки. А пока теоретически нет не будет, с условием на то, что именно в иммунной системе подавлять. Но на практике ослабленный иммунитет дает приимущество другим патогенам, с легкостью паразитировать в организме. Пример тому ВИЧ, который как раз инфицирует CD4-лимфоциты и которые не способны больше маркировать соматические клетки для фагоцитоза макроклетками. Тоесть инфицированные соматические клетки больше не уничтожаются (вследствие инициирования апоптоза) и оппортунистичный, тоесть побочный паразит, какой-либо, начинает бесконтрольно размножаться, поражая и другие здоровые клетки.